截至目前為止關于納米脂質(zhì)體-基因復合物被細胞攝取的機理及復合物在細胞內(nèi)的轉(zhuǎn)運過程尚未*闡明。自1987年應用陽離子納米脂質(zhì)體轉(zhuǎn)移基因取得成功以來已經(jīng)過去了34年，有關于陽離子納米脂質(zhì)體介導基因轉(zhuǎn)移的研究雖然取得了一系列的進展，但還未*闡明，但其可能的機理是：
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其可能的機理是：
首先，陽離子納米脂質(zhì)體與帶負電的基因通過靜電作用形成納米脂質(zhì)體-基因復合物，此復合物因陽離子納米脂質(zhì)體的過剩而帶正電；帶正電的納米脂質(zhì)體-DNA復合物由于靜電作用吸附于帶負電的細胞表面，然后通過與細胞膜融合或細胞的內(nèi)吞作用進入靶細胞。在細胞內(nèi)，陽離子納米脂質(zhì)體-基因復合物發(fā)生分離，基因進一步被轉(zhuǎn)運到細胞核內(nèi)，并在細胞核內(nèi)轉(zhuǎn)錄和翻譯，產(chǎn)生目的基因編碼的蛋白質(zhì)。
陽離子脂質(zhì)體可用于介導許多組織細胞的基因轉(zhuǎn)移，既可轉(zhuǎn)染體外培養(yǎng)細胞，也可轉(zhuǎn)染體內(nèi)組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質(zhì)體和DMRIE/DOPE脂質(zhì)體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質(zhì)體-DNA復合物的實際應用課題主要有腫liu、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。
1 腫liu方面的應用
陽離子納米脂質(zhì)體已用于介導腫liu的基因zhi療，動物實驗或臨床實驗都取得了一定的效果。
2 肺部和呼吸道疾病中的應用
肺有一個很大的上皮表面，在陽離子納米脂質(zhì)體體內(nèi)基因轉(zhuǎn)移過程中，肺是目的基因表達水平較高的靶qi官。氣管內(nèi)滴注或氣霧劑給藥可繞過內(nèi)皮屏障，使基因與呼吸道上皮細胞直接接觸，轉(zhuǎn)移給靶細胞。以肺與呼吸道為目標的基因zhi療逐步引起了人們的重視。
| 中文名稱：DLin-MC3-DMA
| 商品名：DLin-MC3-DMA
| 化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl 4-(dimethylamino)butanoate
| 分子式：C43H79NO2
| 生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.
| CAS號：1224606-06-7
| 用途：陽離子脂質(zhì)體
| 性狀：無色至淡黃色油狀液體
| 純度：98%
| 溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。
| 分子量：642.09
| 保存條件：-20℃
| 注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸
| 貨號：002006
| 中文名稱：DMG-PEG2000
| 商品名：DMG-PEG2000
| 化學名稱：1,2-二肉豆蔻酰-rac-甘油-3-甲氧基聚乙二醇2000
| 生產(chǎn)商：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司
| CAS號：160743-62-4
| 分子式：C32H62O5(C2H4O)n, n≈45
| 用途：陽離子脂質(zhì)體
| 性狀：白色粉末
| 溶解性：易溶于甲醇、氯仿，部分溶于水。
| 分子量：約2509.2
| 保存條件：-20℃
| 注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸
| 貨號：002005
| 中文名稱：DOTAP
| 商品名：DOTAP
| 分子式：C42H80NO4Cl
| CAS號：132172-61-3
| 級別：藥用試劑級別
| 用途：陽離子脂質(zhì)體
| 結(jié)構(gòu)式：
| 性狀：白色固體
| 純度：99%
| 分子量：698.56
| 熔點：35~38℃
| 保存條件：-20±5℃，遮光密閉
| 注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸
| 貨號：002002
| 中文名稱:DC膽固醇 （供注射用）
| 商品名：DC-CHOL
| 化學名稱：3β-[N-(N',N'-二甲基胺乙基)氨基甲?；鵠膽固醇鹽酸鹽
| 英文化學名稱：DC-CHOL
| 生產(chǎn)商：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司
| CAS號:166023-21-8
| 級別：試劑級
| 分子式：C32H57ClN2O2
| 性狀：白色粉末
| 純度：>98%
| 溶解性：可溶于水（部分混溶），易溶于甲醇、乙醇、氯仿、DMSO。
| 分子量：537.26
| 用途：脂質(zhì)體
| 保存條件：-20℃
| 貨號：002003
| 產(chǎn)品名稱：DODMA
| 化學名稱：1,2-二油醇-3－二甲基氨基-丙烷
| 英文通用名稱：DODMA
| CAS號：104162-47-2
| 級別：試劑
| 分子量：620.1
| 分子式：C41H81NO2
| 產(chǎn)品特性：黃色澄清液體
| 保存條件：-20±5℃，遮光密閉
| 貨號：002001
| 產(chǎn)品名稱：DOP-DEDA
| 商品名：DOP-DEDA
| 分子式：C43H50N2O8P
| 用途：陽離子脂質(zhì)材料
| 性狀：白色粉末
| 分子量：787.12
| 保存條件：-20℃
| 注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸
| 貨號：002004
